琥珀酸莫博赛替尼胶囊全国首张处方落地

　　二十年等待终迎喜讯

　　今天，我国目前获批的首个靶向治疗EGFR 20号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）非小细胞肺癌的口服创新药物琥珀酸莫博赛替尼胶囊（以下简称“莫博赛替尼”）开出全国首张处方，莫博赛替尼在国内正式进入临床应用阶段，标志着中国EGFR 20号外显子插入突变的肺癌患者结束了二十年来“无特异性靶向治疗药可用”的困境，正式迎来靶向治疗新时代。

　　EGFR 20号外显子插入突变是EGFR靶点的第三大突变。由于EGFR20号外显子插入突变形成的空间位阻，导致了药物结合口袋变小，且该突变同野生型的EGFR结构高度相似，使得该靶点药物研发困难重重。因此，在该靶点自发现以来的二十年来，始终没有靶向治疗方案，临床上针对这一疾病的治疗至今仍以化疗为主，且此前国内已获批的EGFR-TKI及免疫治疗对改善此类靶点突变患者的生存获益均效果不明显[1],[2]。

　　相对于常见EGFR突变，EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者的生存预后更差。根据一项真实世界数据显示，在缺乏针对性有效治疗情况下，晚期EGFR 20号外显子插入突变患者二线及后线治疗客观缓解率（ORR）低于10%，PFS仅为3.7个月，OS仅为13.6个月[3]。 患者病情恶性程度高，预后差，5年生存率仅为8%[4]，临床上对针对性的靶向治疗药物有着十分紧迫的未满足需求。

　　莫博赛替尼是武田制药研发并引进的全球首款[5]也是目前[6]唯一[7]获批的治疗EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物，于2023年1月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准正式进入中国，适用于治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。临床研究结果显示，经25.8个月的长期随访，莫博赛替尼可将含铂化疗经治患者的中位无进展生存期（mPFS）提高到7.3个月，中位总生存期（mOS）延长至20.2个月[8]，填补了该领域临床治疗的长期空白，彻底打破了化疗主导的治疗方案，开创了EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌的靶向治疗新纪元。

　　同济大学附属上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存表示：“在肺癌患者群体中，EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者非常特殊。相较于敏感基因突变的肺癌患者能够实现五年甚至更长的生存期，该领域患者目前主要依赖化疗的治疗手段，其中位生存期仅有一年。随着莫博赛替尼正式进入临床应用阶段，患者对于针对性靶向药物的迫切需求得到填补。莫博赛替尼优异的临床研究成绩、所具有的突破性意义，为EGFR 20号外显子插入突变晚期非小细胞肺癌患者开启了新的靶向治疗时代。”

　　未来一周内，莫博赛替尼将同步登陆全国各省市，让各地的患者能够同步获益。为进一步提高用药可及性，武田中国同步宣布将与镁信健康合作，推出莫博赛替尼的创新支付解决方案，切实降低患者疾病负担，让更多中国肺癌患者能够于第一时间通过创新靶向药物实现生存获益。

　　关于武田制药

　　武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。

　　武田于1994年进入中国，武田中国总部位于上海，在中国大陆的主要业务中心位于北京、上海、天津、广州、香港特别行政区等城市和地区，并在全国各主要城市设有办事处，目前在中国拥有超过2000名员工。随着中国经济的发展和对医疗保健需求的不断增长，中国已经成为武田全球最重要的新兴市场之一。

　　[1] Yang JC, et al. Lancet Oncol. 2015;16(7):830-8

　　[2] Fang W, et al. BMC Cancer. 2019;19(1):595

　　[3] Sai-Hong Ignatius Ou, et al. 2021ASCO. Abstract#9098

　　[4] Lyudmila Bazhenova, et al.Lung Cancer. 2021; 162:154-161

　　[5] Mobocertinib: First Approval：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34716908

　　[6] 截止至2023年1月

　　[7] https://www.cancernetwork.com/view/mobocertinib-receives-fda-approval-for-previously-treated-nsclc-with-egfr-exon-20-insertion-mutations

　　[8] Zhou C, et al.JAMA Oncol.2021;7(12):e214761